- Sputnik Türkiye, 1920, 19.10.2024
SAĞLIK
Sağlık haberleri, sağlıklı beslenme, sağlıklı yaşam üzerine her şey

Huntington hastalığında ilk başarılı tedavi

© Fotoğraf : Canva (Temsili Görsel)Beyin MR
Beyin MR - Sputnik Türkiye, 1920, 24.09.2025
Abone ol
Bilim insanları, Huntington hastalığında çığır açan bir başarıya imza attı. Yeni bir deneme, şimdiye kadar tedavi edilemeyen bu nörodejeneratif hastalığın ilerlemesini hastalarda yüzde 75’e kadar yavaşlatmayı başardı.
Uzmanlar, bu sonuçla birlikte hastaların normalde bir yılda yaşayacakları gerilemenin dört yılda gerçekleşebileceğini ve hastalara onlarca yıl ‘iyi yaşam kalitesi’ sunulabileceğini belirtiyor.
Denemeye katılan 29 Huntington hastasına, 12 ila 18 saat süren hassas bir beyin ameliyatı sırasında gen terapisi uygulandı. Katılımcılardan biri malulen emekli olmasına rağmen tekrar çalışmaya başlayabildi, bazıları ise tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duymadan yürümeye devam ediyor.

‘Hayal bile etmiyorduk’

Profesör Sarah Tabrizi, University College London Huntington Hastalığı Merkezi Direktörü ve çalışmanın yürütücülerinden, İngiliz kamu kuruluşu BBC’ye şunları söyledi:

Klinik ilerlemenin yüzde 75 yavaşlamasını hayal bile etmiyorduk.

Profesör Ed Wild ise şunları ekledi:

Böyle bir sonucu görmek, beklediğimiz bir anın ötesinde. Etkinin büyüklüğü nefes kesici ve duyguları tam olarak anlatmak zor.

‘Gen terapisi’ ve ‘gen susturma’ birleştirildi

Yeni terapi uniQure adlı biyoteknoloji şirketi tarafından geliştirildi. AMT-130 olarak adlandırılan yöntem, gen terapisi ve gen susturma teknolojilerini birleştiriyor. Zararsız bir virüs, özel olarak tasarlanmış DNA ile beyne enjekte ediliyor ve hücreleri mutant huntingtin proteinini azaltacak şekilde microRNA üretmeye teşvik ediyor.
Üç yıllık takipte, hastalığın ilerlemesinde ortalama yüzde 75 yavaşlama görüldü. Omurilik sıvısındaki nörofila seviyeleri de başlangıca göre azaldı, bu da tedavinin etkinliğine işaret ediyor.

Huntington hastalığı nedir?

Huntington hastalığı, merkezi sinir sistemini etkileyen ve istemsiz hareketler, konuşma güçlüğü ve hafıza kaybına yol açan genetik bir bozukluk.
Belirtiler: İstemsiz hareketler, kas koordinasyonunda bozulma, konuşma güçlüğü, hafıza ve zihinsel yetilerde gerileme.
Neden: Gendeki bir mutasyon nedeniyle oluşan mutant protein birikimi nöronların ölümüne yol açıyor.
Hastalık genellikle 30-50 yaşlarında tespit ediliyor ve tanı sonrası 10-20 yıl içinde ağırlaşıyor.
Tedavi: Daha önce hastalığın ilerlemesini durduracak bir tedavi yoktu. Sadece semptomları hafifletmeye yönelik yöntemler uygulanıyordu.
Op. Dr. Arslan: Hamilelikte grip enfeksiyonunun erken doğum ve düşük gibi sonuçları olabiliyor - Sputnik Türkiye, 1920, 24.09.2025
SAĞLIK
Trump gündeme getirerek uyarmıştı, Harvardlı bilim insanları onayladı: Hamileyken ağrı kesici almak otizme yol açıyor
Haber akışı
0
Tartışmaya katılmak için
giriş yapın ya da kayıt olun
loader
Sohbetler
Заголовок открываемого материала