https://anlatilaninotesi.com.tr/20240917/sadece-80-kiside-gorulen-hastaliga-cozum-kanadadan-geldi-toplanan-bagislarla-gen-tedavisi-1088119500.html
Sadece 80 kişide görülen hastalığa çözüm Kanada'dan geldi: Toplanan bağışlarla gen tedavisi geliştirildi
Sadece 80 kişide görülen hastalığa çözüm Kanada'dan geldi: Toplanan bağışlarla gen tedavisi geliştirildi
Sputnik Türkiye
Kanadalı bir aile oğullarının dünyada sadece 80 kişide görülen bir genetik hastalığa yakalandığını öğrendiklerinde çözüm bulmak için bağış toplayarak... 17.09.2024, Sputnik Türkiye
2024-09-17T16:42+0300
2024-09-17T16:42+0300
2024-09-17T16:42+0300
yaşam
gen terapisi
spg50
kanada
toronto
ontario
araştırma
bağış
teksas
abd
https://cdn.img.anlatilaninotesi.com.tr/img/07e8/09/11/1088126456_0:160:3072:1888_1920x0_80_0_0_198f8e552e6e4bc87f052bcea1e74af2.jpg
Kanada Toronto'da yaşayan bir çift, çocuğunun çok nadir görülen ve tedavisinin olmadığı söylenilen bir hastalığa yakalanmasının ardından üç yılı aşkın süre zarfında topladığı bağışlarla yeni bir gen terapisinin klinik çalışmalarını karşılamak için işe koyuldular.Çift, Aralık 2017'de oğullarını kucağına almış, altı ay içinde bebeğin başını kaldıramadığını fark edince aylarca süren doktor kontrolleri, fizyoterapiler ve genetik testler yapılmıştı. Bir nörolog tarafından bebeğe dünyada 100'den az kişiyi etkileyen nörolojik bir rahatsızlık vakası olan spastik parapleji 50 (SPG50) teşhisi konuldu.'10 yıl içerisinde belden aşağısı felç olacak'Doktor, 'oğullarının 10 yıl içerisinde belden aşağısının felç olacağını ve 20 yaşına geldiğinde kuadripleji olacağını' söyledi. Tetrapleji olarak da adlandırılan hastalık, omuriliğin servikal bölgesindeki motor veya duyu fonksiyon bozukluğu veya kaybı olarak ortaya çıkıyor.SPG50 hastalığı, beyindeki eksik bir proteinden kaynaklanıyor ve ciddi gelişimsel bozukluklara ve felce neden oluyor. Dünya çapında sadece 80 çocukta olduğu bildirilen hastalığın, Kanada'da sadece çiftin çocuğu, Michael'da bulunduğu bildirildi.'Covid-19 zamanında, gecikmelere yol açan uzun bir yolculuğa çıkıldı'Oğullarının hastalığına çare bulmaya kararlı olan ebeveynleri, hastalığın ilerlemesini durdurabilecek hatta iyileştirebilecek olan deneysel bir tedavi yöntemini karşılamak için 3 milyon dolarını toplamak için işe koyulmuş, bu dönemde pandeminin patlak vermesi araştırma sürecinin uzun sürmesine neden olmuştu.Aralık 2020'de araştırmacılar, hayvanlar üzerinde başlayan deneylerle bir prototip elde etmiş ve uzmanların yeni gen terapisi 30 Aralık 2021'de Kanada Sağlık Bakanlığı tarafından onaylandığı duyurulmuştu. 24 Mart 2022'de, Toronto Sick Children Hastanesi'nde, Michael'ın omurga kanalına yeni gen terapisinin ilk dozunu enjekte ettiklerini açıkladı.Birçok çocuğa umut olduToplamda dört doz olan tedavinin başarıyla sonuçlandığını açıklanırken, hastanede nöroloji bölümüne başkanlık eden Dr. Jim Dowling, 'Michael'in ebeveynleri ve SPG50 Vakfı'nın inanılmaz bir başarı elde ettiğini' söyledi.Yeni gen terapisinin oluşturulurken elde edilen öğrenimlerin, nadir hastalıklarının tedavisinde büyük öneme sahip olduğunu açıklayan uzmanlar, amaçlarının Michael gibi bir çok çocuğa yardım etmek olduğunu açıkladı.Michael'a yardım etmek amacıyla kurulan vakfın fonlarıyla genetik tedavi için ek dozlar sağlanarak, gelecek beş yıl içerisinde sonuçların incelenmesi için hasta başına 250 bin dolar maliyetin karşılandığı söyleniyor.Uzmanların amacının, FDA'nın 11 Ağustos'ta ABD'de kullanım için onaylanan tedaviyle Teksas'ta bulunan iki SPG50 hastasına uygulanması ve sonrasında bir çok hastaya ulaşmak olduğu açıklandı.
https://anlatilaninotesi.com.tr/20240917/unlu-sunucu-konusmayi-nefes-almayi-yurumeyi-yeniden-ogrenme-asamasindayim--1088111487.html
kanada
toronto
ontario
teksas
Sputnik Türkiye
feedback.tr@sputniknews.com
+74956456601
MIA „Rossiya Segodnya“
2024
Sputnik Türkiye
feedback.tr@sputniknews.com
+74956456601
MIA „Rossiya Segodnya“
SON HABERLER
tr_TR
Sputnik Türkiye
feedback.tr@sputniknews.com
+74956456601
MIA „Rossiya Segodnya“
https://cdn.img.anlatilaninotesi.com.tr/img/07e8/09/11/1088126456_171:0:2902:2048_1920x0_80_0_0_d4b0f8c37e43c7a93d8b81000ac25e63.jpgSputnik Türkiye
feedback.tr@sputniknews.com
+74956456601
MIA „Rossiya Segodnya“
gen terapisi, spg50, kanada, toronto, ontario, araştırma, bağış, teksas, abd, amerikan gıda ve ilaç dairesi (fda)
gen terapisi, spg50, kanada, toronto, ontario, araştırma, bağış, teksas, abd, amerikan gıda ve ilaç dairesi (fda)
Sadece 80 kişide görülen hastalığa çözüm Kanada'dan geldi: Toplanan bağışlarla gen tedavisi geliştirildi
Kanadalı bir aile oğullarının dünyada sadece 80 kişide görülen bir genetik hastalığa yakalandığını öğrendiklerinde çözüm bulmak için bağış toplayarak hastalığın klinik çalışmalarının başlatılmasına öncülük ettiler. Ailenin topladığı bağışların fon olduğu vakıf, daha birçok çocuğa umut olmaya hazırlanıyor.
Kanada Toronto'da yaşayan bir çift, çocuğunun çok nadir görülen ve tedavisinin olmadığı söylenilen bir hastalığa yakalanmasının ardından üç yılı aşkın süre zarfında topladığı bağışlarla yeni bir gen terapisinin klinik çalışmalarını karşılamak için işe koyuldular.
Çift, Aralık 2017'de oğullarını kucağına almış, altı ay içinde bebeğin başını kaldıramadığını fark edince aylarca süren doktor kontrolleri, fizyoterapiler ve genetik testler yapılmıştı. Bir nörolog tarafından bebeğe dünyada 100'den az kişiyi etkileyen nörolojik bir rahatsızlık vakası olan spastik parapleji 50 (SPG50) teşhisi konuldu.
'10 yıl içerisinde belden aşağısı felç olacak'
Doktor, 'oğullarının 10 yıl içerisinde belden aşağısının felç olacağını ve 20 yaşına geldiğinde kuadripleji olacağını' söyledi. Tetrapleji olarak da adlandırılan hastalık, omuriliğin servikal bölgesindeki motor veya duyu fonksiyon bozukluğu veya kaybı olarak ortaya çıkıyor.
SPG50 hastalığı, beyindeki eksik bir proteinden kaynaklanıyor ve ciddi gelişimsel bozukluklara ve felce neden oluyor. Dünya çapında sadece 80 çocukta olduğu bildirilen hastalığın, Kanada'da sadece çiftin çocuğu, Michael'da bulunduğu bildirildi.
'Covid-19 zamanında, gecikmelere yol açan uzun bir yolculuğa çıkıldı'
Oğullarının hastalığına çare bulmaya kararlı olan ebeveynleri, hastalığın ilerlemesini durdurabilecek hatta iyileştirebilecek olan deneysel bir tedavi yöntemini karşılamak için 3 milyon dolarını toplamak için işe koyulmuş, bu dönemde pandeminin patlak vermesi araştırma sürecinin uzun sürmesine neden olmuştu.
Aralık 2020'de araştırmacılar, hayvanlar üzerinde başlayan deneylerle bir prototip elde etmiş ve uzmanların yeni gen terapisi 30 Aralık 2021'de Kanada Sağlık Bakanlığı tarafından onaylandığı duyurulmuştu. 24 Mart 2022'de, Toronto Sick Children Hastanesi'nde, Michael'ın omurga kanalına yeni gen terapisinin ilk dozunu enjekte ettiklerini açıkladı.
Toplamda dört doz olan tedavinin başarıyla sonuçlandığını açıklanırken, hastanede nöroloji bölümüne başkanlık eden Dr. Jim Dowling, 'Michael'in ebeveynleri ve SPG50 Vakfı'nın inanılmaz bir başarı elde ettiğini' söyledi.
Yeni gen terapisinin oluşturulurken elde edilen öğrenimlerin, nadir hastalıklarının tedavisinde büyük öneme sahip olduğunu açıklayan uzmanlar, amaçlarının Michael gibi bir çok çocuğa yardım etmek olduğunu açıkladı.
Michael'a yardım etmek amacıyla kurulan vakfın fonlarıyla genetik tedavi için ek dozlar sağlanarak, gelecek beş yıl içerisinde sonuçların incelenmesi için hasta başına 250 bin dolar maliyetin karşılandığı söyleniyor.
Uzmanların amacının, FDA'nın 11 Ağustos'ta ABD'de kullanım için onaylanan tedaviyle Teksas'ta bulunan iki SPG50 hastasına uygulanması ve sonrasında bir çok hastaya ulaşmak olduğu açıklandı.