‘Proceedings of the National Academy of Sciences’ (PNAS) adlı bilim dergisinde sonuçları yayımlanan araştırmanın sonuçları, yaşam süresini uzatabilecek ve ilerleyen yaşa bağlı kalp ve böbrek yetmezliği, diyabet, yağlanma gibi tüm hastalıkların aynı anda tedavi edilmesini hedefleyen bir gen tedavi yönteminin geliştirdiğini ortaya koydu.
Geleneksel ilaç terapisi genellikle bir hastalığa uygulanıyor ve sonuçta hastalar, değişik rahatsızlıklara karşı birkaç ilaç kullanmış oluyor, bu durumsa olumsuz yan etkilerin oluşma riskini artırıyor.
ABD’deki Harvard Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden bir grup bilimci, gen tedavisi sayesinde yaşlıların genel sağlık durumlarının nasıl iyileştirilebileceğine, yaşla gelen çok sayıdaki hastalığın nasıl hafifletileceğine ve yaşam süresini nasıl uzatılabileceğine açıklık getirdi.
Uzmanlar daha önceki araştırmalarında FGF21, sTGFβR2 и αKlotho genlerinin farelerin sağlığını ve yaşam sürelerini olumlu etkilediğini saptadı ve hayvanlara bu genlerin ek kopyalarının verilmesinin yaşlanma ile mücadeleye katkı sağlayacağını tahmin etti.
Yeni araştırmadaysa bilimciler, adeno ilişkili virüs AAV8 yardımıyla uzun ömür ile ilgili genlerin teminine dayanan bir gen terapisi yöntemi geliştirdiklerini bildirdi.
Araştırmanın öncüsü Noah Davidsohn, “Gördüğümüz sonuçlar çarpıcıydı. Gen terapisinin yardımı ile yaşlanma sorununun bir bütün olarak çözülmesi, şu anda var olan kısmi yaklaşıma göre daha etkişi olabilir” diye konuştu.
Uzmanlar, AAV8 serotipini taşıyıcı olarak kullanıp, genlerden her biri için ayrı gen tedavi yapıları (transgen) oluşturdu. Virüs vektörüyle hücrelere ulaştırılan ve DNA’ya entegre edilen transgenler sayesinde gerekli protein daha aktif bir şekilde üretilmeye başladı.
FGF21 geni bir kez verildikten sonra şişman farelerdeki kilo alma sürecini yavaşlattı ve 2. tip diyabeti olan hayvanların durumunu iyileştirdi. sTGFβR2 geni verildiğindeyse kalp yetmezliği olan farelerin kalp işlevlerinde yüzde 58’lik iyileşme gözlendi. FGF21 ve sTGFβR2 genlerinin birlikte kullanılması ise kalp ve böbrek yetmezliği, diyabet ve yağlanma gibi hastalıkların tümüne olumlu etki yaptı, ayrıca böbrek fibrozu olan farelerin böbrek atrofisini yüzde 75 oranında azalttı.
Üç genin tümünün birlikte verilmesi ise bir takım olumsuz sonuçlara yol açtı. Bu sonuçların FGF21 ve αKlotho genlerinin arasındaki olumsuz etkileşim nedeniyle alındığını düşünen uzmanlar, araştırmanın daha sonraki aşamalarında bu sorunu incelemeye devam edecek.
